Regulatorischer Rahmen für neuartige Therapien

Zusammenfassung Arzneimittel für neuartige Therapien wie Zell- und Gentherapeutika oder Gewebeersatz werden in den europäischen Richtlinien unter dem Begriff „Advanced Therapy Medicinal Products“ (ATMPs) zusammengefasst. ATMPs sind in ihrer Zusammensetzung und ihren Eigenschaften hoch komplex und un...
Ausführliche Beschreibung

Zusammenfassung Arzneimittel für neuartige Therapien wie Zell- und Gentherapeutika oder Gewebeersatz werden in den europäischen Richtlinien unter dem Begriff „Advanced Therapy Medicinal Products“ (ATMPs) zusammengefasst. ATMPs sind in ihrer Zusammensetzung und ihren Eigenschaften hoch komplex und unterliegen sich ständig weiterentwickelnden regulatorischen Rahmenbedingungen. Die vielversprechenden Ergebnisse der Grundlagenforschung wecken hohe Erwartungen an das therapeutische Potenzial dieser Produkte. Es besteht aber das Risiko, dass sie nicht die therapeutischen Effekte zeigen, die anfangs auf Basis theoretischer Überlegungen postuliert wurden. Umso wichtiger ist daher ein effizienter präklinischer und klinischer Entwicklungsplan, um den Übergang vom Labor in die erste klinische Anwendung erfolgreich zu gestalten. Aufgrund der Komplexität der ATMPs sollte dieser Entwicklungsplan frühzeitig mit den Regulierungsbehörden abgestimmt werden, um die Besonderheiten und Herausforderungen des individuellen Produktes zu definieren. Bei der Planung und Durchführung der ersten klinischen Prüfung sind – ebenfalls aufgrund der Eigenschaften der ATMPs – besondere Anforderungen zu beachten, die in diesem Beitrag diskutiert werden. Ausführliche Beschreibung