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Aufsätze
1
Evolution of Next Generation Therapeutics: Past, Present, and Future of Precision Medicines
von: Anuradha Ramamoorthy
2019, in:
Clinical and Translational Science
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2
Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review and meta-analysis
von: Giorgia Coratti
2021, in:
Orphanet Journal of Rare Diseases
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3
Revised Hammersmith Scale for spinal muscular atrophy: A SMA specific clinical outcome assessment tool.
von: Danielle Ramsey
2017, in:
PLoS ONE
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4
Nusinersen in pediatric and adult patients with type III spinal muscular atrophy
von: Maria Carmela Pera
2021, in:
Annals of Clinical and Translational Neurology
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5
Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy: predictors of efficacy and safety in naïve patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapiesResearch in context
von: Marika Pane
2023, in:
EClinicalMedicine
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