RNA interference therapy for autosomal dominant osteopetrosis type 2. Towards the preclinical development

Autosomal Dominant Osteopetrosis type 2 (ADO2) is a rare bone disease characterized by dense and brittle bones due to impairment of osteoclast bone resorption. Dominant negative mutations of the CLCN7 gene affect about 70% of ADO2 patients. ADO2 has no cure and our recent work established that it is...
Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Autor*in:

Maurizi, Antonio [verfasserIn]

Capulli, Mattia [verfasserIn]

Patel, Rajvi [verfasserIn]

Curle, Annabel [verfasserIn]

Rucci, Nadia [verfasserIn]

Teti, Anna [verfasserIn]

Format:

E-Artikel

Sprache:

Englisch

Erschienen:

2018

Schlagwörter:

Osteopetrosis

Autosomal dominant osteopetrosis type 2

Therapy

Small interfering RNA

Pre-clinical study

Übergeordnetes Werk:

Enthalten in: Bone - Amsterdam [u.a.] : Elsevier Science, 1985, 110, Seite 343-354

Übergeordnetes Werk:

volume:110 ; pages:343-354

DOI / URN:

10.1016/j.bone.2018.02.031

Katalog-ID:

ELV001927051

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