Größenwachstum und Knochengesundheit bei Erkrankungen der Wachstumsfuge und des Knochens: Möglichkeiten und Grenzen einer GH-Therapie
Hintergrund Genetische, parakrine und endokrine Faktoren beeinflussen das Größenwachstum und die Knochenmineralisation. Fragestellung Wie sind spontanes Größenwachstum und Knochengesundheit von Patienten mit seltenen Knochenerkrankungen? Kann man Wachstum und Knochengesundheit bei diesen Erkrankunge...
Ausführliche Beschreibung
Autor*in: |
Wölfle, J. [verfasserIn] Bettendorf, M. [verfasserIn] Bechtold-Dalla Pozza, S. [verfasserIn] Binder, G. [verfasserIn] Grasemann, C. [verfasserIn] Reinehr, T. [verfasserIn] Semler, O. [verfasserIn] Dörr, H.-G. [verfasserIn] |
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Erschienen: |
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Schlagwörter: |
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Anmerkung: |
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Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden. Growth (dpeaa)DE-He213 Bone (dpeaa)DE-He213 Growth hormone (GH) (dpeaa)DE-He213 Bone health (dpeaa)DE-He213 Growth plate (dpeaa)DE-He213 Bettendorf, M. verfasserin aut Bechtold-Dalla Pozza, S. verfasserin aut Binder, G. verfasserin aut Grasemann, C. verfasserin aut Reinehr, T. verfasserin aut Semler, O. verfasserin aut Dörr, H.-G. verfasserin aut Enthalten in Monatsschrift Kinderheilkunde Springer Medizin, 1996 172(2020), 5 vom: 25. 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Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden. 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Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden. 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Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden. 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Sept., Seite 426-436 (DE-627)254638104 (DE-600)1462918-5 1433-0474 nnns volume:172 year:2020 number:5 day:25 month:09 pages:426-436 https://dx.doi.org/10.1007/s00112-020-01024-5 X:SPRINGER Resolving-System kostenfrei Volltext SYSFLAG_0 GBV_SPRINGER SSG-OLC-PHA GBV_ILN_11 GBV_ILN_20 GBV_ILN_22 GBV_ILN_23 GBV_ILN_24 GBV_ILN_31 GBV_ILN_32 GBV_ILN_39 GBV_ILN_40 GBV_ILN_60 GBV_ILN_62 GBV_ILN_63 GBV_ILN_65 GBV_ILN_69 GBV_ILN_70 GBV_ILN_73 GBV_ILN_74 GBV_ILN_90 GBV_ILN_95 GBV_ILN_100 GBV_ILN_101 GBV_ILN_105 GBV_ILN_110 GBV_ILN_120 GBV_ILN_138 GBV_ILN_150 GBV_ILN_151 GBV_ILN_152 GBV_ILN_161 GBV_ILN_170 GBV_ILN_171 GBV_ILN_187 GBV_ILN_213 GBV_ILN_224 GBV_ILN_230 GBV_ILN_250 GBV_ILN_267 GBV_ILN_281 GBV_ILN_285 GBV_ILN_293 GBV_ILN_370 GBV_ILN_602 GBV_ILN_636 GBV_ILN_702 GBV_ILN_2001 GBV_ILN_2003 GBV_ILN_2004 GBV_ILN_2005 GBV_ILN_2006 GBV_ILN_2007 GBV_ILN_2008 GBV_ILN_2009 GBV_ILN_2010 GBV_ILN_2011 GBV_ILN_2014 GBV_ILN_2015 GBV_ILN_2020 GBV_ILN_2021 GBV_ILN_2025 GBV_ILN_2026 GBV_ILN_2027 GBV_ILN_2031 GBV_ILN_2034 GBV_ILN_2037 GBV_ILN_2038 GBV_ILN_2039 GBV_ILN_2044 GBV_ILN_2048 GBV_ILN_2049 GBV_ILN_2050 GBV_ILN_2055 GBV_ILN_2056 GBV_ILN_2057 GBV_ILN_2059 GBV_ILN_2061 GBV_ILN_2064 GBV_ILN_2065 GBV_ILN_2068 GBV_ILN_2088 GBV_ILN_2093 GBV_ILN_2106 GBV_ILN_2107 GBV_ILN_2108 GBV_ILN_2110 GBV_ILN_2111 GBV_ILN_2112 GBV_ILN_2113 GBV_ILN_2118 GBV_ILN_2122 GBV_ILN_2129 GBV_ILN_2143 GBV_ILN_2144 GBV_ILN_2147 GBV_ILN_2148 GBV_ILN_2152 GBV_ILN_2153 GBV_ILN_2188 GBV_ILN_2190 GBV_ILN_2232 GBV_ILN_2336 GBV_ILN_2446 GBV_ILN_2470 GBV_ILN_2472 GBV_ILN_2507 GBV_ILN_2522 GBV_ILN_2548 GBV_ILN_4035 GBV_ILN_4037 GBV_ILN_4046 GBV_ILN_4112 GBV_ILN_4125 GBV_ILN_4126 GBV_ILN_4242 GBV_ILN_4246 GBV_ILN_4249 GBV_ILN_4251 GBV_ILN_4305 GBV_ILN_4306 GBV_ILN_4307 GBV_ILN_4313 GBV_ILN_4322 GBV_ILN_4323 GBV_ILN_4324 GBV_ILN_4325 GBV_ILN_4326 GBV_ILN_4328 GBV_ILN_4333 GBV_ILN_4334 GBV_ILN_4335 GBV_ILN_4336 GBV_ILN_4338 GBV_ILN_4393 GBV_ILN_4700 44.67 VZ AR 172 2020 5 25 09 426-436 |
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Fragestellung Wie sind spontanes Größenwachstum und Knochengesundheit von Patienten mit seltenen Knochenerkrankungen? Kann man Wachstum und Knochengesundheit bei diesen Erkrankungen mit Wachstumshormon („growth hormone“ [GH]) verbessern? Material und Methoden Ergebnisse eines Expertentreffens mit Literaturrecherche zur Knochengesundheit von mit Kleinwuchs assoziierten ossären Erkrankungen und deren Therapieoptionen. Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden.</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Growth</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Bone</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Growth hormone (GH)</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Bone health</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Growth plate</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Bettendorf, M.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Bechtold-Dalla Pozza, S.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Binder, G.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Grasemann, C.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Reinehr, T.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Semler, O.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Dörr, H.-G.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="773" ind1="0" ind2="8"><subfield code="i">Enthalten in</subfield><subfield code="t">Monatsschrift Kinderheilkunde</subfield><subfield code="d">Springer Medizin, 1996</subfield><subfield code="g">172(2020), 5 vom: 25. 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Größenwachstum und Knochengesundheit bei Erkrankungen der Wachstumsfuge und des Knochens: Möglichkeiten und Grenzen einer GH-Therapie |
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Hintergrund Genetische, parakrine und endokrine Faktoren beeinflussen das Größenwachstum und die Knochenmineralisation. Fragestellung Wie sind spontanes Größenwachstum und Knochengesundheit von Patienten mit seltenen Knochenerkrankungen? Kann man Wachstum und Knochengesundheit bei diesen Erkrankungen mit Wachstumshormon („growth hormone“ [GH]) verbessern? Material und Methoden Ergebnisse eines Expertentreffens mit Literaturrecherche zur Knochengesundheit von mit Kleinwuchs assoziierten ossären Erkrankungen und deren Therapieoptionen. Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden. © The Author(s) 2020 |
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Hintergrund Genetische, parakrine und endokrine Faktoren beeinflussen das Größenwachstum und die Knochenmineralisation. Fragestellung Wie sind spontanes Größenwachstum und Knochengesundheit von Patienten mit seltenen Knochenerkrankungen? Kann man Wachstum und Knochengesundheit bei diesen Erkrankungen mit Wachstumshormon („growth hormone“ [GH]) verbessern? Material und Methoden Ergebnisse eines Expertentreffens mit Literaturrecherche zur Knochengesundheit von mit Kleinwuchs assoziierten ossären Erkrankungen und deren Therapieoptionen. Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden. © The Author(s) 2020 |
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Hintergrund Genetische, parakrine und endokrine Faktoren beeinflussen das Größenwachstum und die Knochenmineralisation. Fragestellung Wie sind spontanes Größenwachstum und Knochengesundheit von Patienten mit seltenen Knochenerkrankungen? Kann man Wachstum und Knochengesundheit bei diesen Erkrankungen mit Wachstumshormon („growth hormone“ [GH]) verbessern? Material und Methoden Ergebnisse eines Expertentreffens mit Literaturrecherche zur Knochengesundheit von mit Kleinwuchs assoziierten ossären Erkrankungen und deren Therapieoptionen. Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden. © The Author(s) 2020 |
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Fragestellung Wie sind spontanes Größenwachstum und Knochengesundheit von Patienten mit seltenen Knochenerkrankungen? Kann man Wachstum und Knochengesundheit bei diesen Erkrankungen mit Wachstumshormon („growth hormone“ [GH]) verbessern? Material und Methoden Ergebnisse eines Expertentreffens mit Literaturrecherche zur Knochengesundheit von mit Kleinwuchs assoziierten ossären Erkrankungen und deren Therapieoptionen. Ergebnisse Viele Patienten mit einer Osteogenesis imperfecta sind kleinwüchsig. Eine zusätzliche Gabe von GH hat keinen Einfluss auf die Erwachsenengröße und wird derzeit nicht angewendet. Patienten mit unzureichendem Größenwachstum bei Pseudohypoparathyreoidismus (PHP) können bei Nachweis eines GH-Mangels mit GH behandelt werden und von der Therapie profitieren. Kinder mit X‑chromosomal vererbter hypophosphatämischer Rachitis haben unter der bisherigen Therapie mit Phosphat und Calcitriol einen disproportionierten Kleinwuchs. Randomisierte Therapiestudien mit GH führten zwar zu einer vorübergehenden Verbesserung der Körperhöhe, aber zu keiner signifikanten Verbesserung der Erwachsenenkörpergröße. Bei SHOX-Defizienz ist eine GH-Therapie zugelassen und hinsichtlich Köpergrößenzunahme vergleichbar effektiv wie bei Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS). Zusätzlich legen Beobachtungsstudien nahe, dass eine GH-Therapie das bei UTS erhöhte Frakturrisiko reduzieren kann. Entzündung, verminderte körperliche Aktivität und Malnutrition führen bei Patienten mit juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) zu einem Kleinwuchs mit Verlust an Muskel- und Knochenmasse. Studien konnten einen positiven Effekt von GH auf Längenwachstum, Dichte, Geometrie und Metabolismus des Knochens sowie auf die Muskelmasse zeigen. Die Therapie mit GH ist bei den Patienten mit JIA nicht zugelassen. Schlussfolgerungen Bei den genannten Knochenerkrankungen muss jede Wachstumsstörung individuell betrachtet werden. Neben dem Größenwachstum kann sich die GH-Therapie je nach Indikation positiv auf Stoffwechsel, Mineralsalzgehalt und Knochendichte auswirken. Zugelassene Indiktionen für eine GH-Therapie liegen bei PHP nur bei einem GH-Mangel und bei Patienten mit intrauterinem Kleinwuchs (SGA) und UTS/SHOX-Mangel vor. Neben einer Zunahme des Wachstums sollte eine Verbesserung der Knochengesundheit im Kindes- und Jugendalter als Zielparameter einer GH-Therapie diskutiert werden.</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Growth</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Bone</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Growth hormone (GH)</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Bone health</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="650" ind1=" " ind2="4"><subfield code="a">Growth plate</subfield><subfield code="7">(dpeaa)DE-He213</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Bettendorf, M.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Bechtold-Dalla Pozza, S.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Binder, G.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Grasemann, C.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Reinehr, T.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Semler, O.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="700" ind1="1" ind2=" "><subfield code="a">Dörr, H.-G.</subfield><subfield code="e">verfasserin</subfield><subfield code="4">aut</subfield></datafield><datafield tag="773" ind1="0" ind2="8"><subfield code="i">Enthalten in</subfield><subfield code="t">Monatsschrift Kinderheilkunde</subfield><subfield code="d">Springer Medizin, 1996</subfield><subfield code="g">172(2020), 5 vom: 25. 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